Precision BioSciences hisseleri umut verici gen düzenleme denemesi sonuçlarıyla yükselişe geçti
Investing.com — Precision BioSciences, Inc. (NASDAQ:DTIL) hisseleri, ortağı iECURE tarafından yürütülen Faz 1/2 klinik denemesinde ilk bebeğin dozlanmasında tam klinik yanıt alındığının duyurulmasının ardından %60 yükseldi. Deneme, genetik bir bozukluk olan Ornitin Transkarbamilaz (OTC) eksikliğini tedavi etmeyi amaçlıyor.
Klinik deneme sonuçları, Precision BioSciences’ın ARCUS® gen düzenleme platformunun potansiyelini gösterdi. Bu platform, işlevsel bir OTC geni kopyasını yerleştirmek için kullanıldı. İlk hastada alınan başarılı sonuç, ARCUS platformunun in vivo ortamda gen yerleştirme, çıkarma ve eliminasyon dahil olmak üzere karmaşık gen düzenlemeleri yapma yeteneğine olan güveni artırdı.
ECUR-506 ile tedavi edilen bebekte, immünosupresif tedavi ile yönetilen ve çözülen asemptomatik transaminit dışında önemli bir klinik güvenlik endişesi yaşanmadı. Tedaviden on iki hafta sonra hasta, amonyak temizleyici ilacı kesebildi ve amonyak seviyelerini yükseltmeden yaşına uygun normal seviyelerde protein alımını artırabildi. Olumlu yanıt altı ay boyunca sürdürüldü ve bu durum tam bir klinik yanıtı gösterdi.
OTC-HOPE çalışmasının 2025 yılında tamamlanması ve 2026’nın ilk yarısında tam program verilerinin sağlanması amacıyla birden fazla ülkede hasta kaydına devam edilmesi planlanıyor. Bu arada Precision BioSciences, kronik hepatit B’yi hedefleyen PBGENE-HBV için ELIMINATE-B denemesini de ilerletiyor ve 2025 yılında Faz 1 verilerinin alınması bekleniyor.
Bu gelişmeler ışığında, BMO Capital analisti Kostas Biliouris, Precision BioSciences’ı Piyasa Performansından Üstün Performansa yükseltti ve 34,00$ fiyat hedefi belirledi. Biliouris, iECURE verilerinin çok umut verici göründüğünü belirterek ARCUS platformu için erken klinik doğrulamayı vurguladı. Analist, DTIL’in in vivo HBV programının kabul edilebilir güvenlik ve güçlü etkinlik gösterme olasılığını yaklaşık %65 olarak tahmin ediyor ve bu durumun, sektördeki diğer şirketlerin son zamanlarda gördüğü kazançlara benzer şekilde hisse senedini %100-200 oranında yükseltebileceğini öngörüyor. Precision BioSciences’ın değerlemesi, 2026’nın ikinci yarısına kadar uzanan bir nakit ömrü ile net nakit pozisyonunun yaklaşık üçte biri seviyesinde olduğundan, risk/ödül profili olumlu görülüyor.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.
