Investing.com — Wave Life Sciences Ltd. (NASDAQ:WVE) hisseleri, şirketin Alfa-1 Antitripsin Eksikliği (AATD) için devam eden RestorAATion-2 WVE-006 denemesinden güncelleme yayınlamasının ardından yüzde 17 düştü.
Klinik aşamadaki biyoteknoloji şirketi, RNA düzenleme oligonükleotidinin tekrarlanan 200 mg dozlarını takiben AATD karaciğer ve akciğer hastalıkları için daha düşük risk ile ilişkili seviyelerde serum AAT proteinin kalıcı üretimini sağladığını bildirdi. Şirket, bunu ilaçla ilgisi olmayan akut faz yanıtı sırasında bir PiZZ bireyde terapötik olarak restore edilmiş fizyolojik serum AAT üretiminin ilk gösterimi olarak vurguladı.
200 mg çoklu doz kohortunda, toplam AAT 11,9 mikromolar (µM) seviyesine ulaştı ve vahşi tip M-AAT 7,2 µM’ye yükseldi. Bu değer, tek doz bölümünde elde edilen seviyelerden (4,8 µM) önemli ölçüde daha yüksekti. Tek bir 400 mg doz, 12,8 µM toplam AAT ve 5,3 µM M-AAT sağladı.
Bununla birlikte, şirket devam eden 400 mg çoklu doz kohortunun daha fazla artış sağlama potansiyeline sahip olduğunu belirtti.
Wave Life Sciences, hem 200 mg hem de 400 mg kohortlarından elde edilen verilerin aylık veya daha az sıklıkta deri altı dozlamayı desteklediğini belirtti. Şirket, 400 mg aylık çoklu doz kohortundan verileri 2026’nın ilk çeyreğinde açıklamayı bekliyor.
WVE-006, bugüne kadar olumlu bir güvenlik profiliyle iyi tolere edilmeye devam ediyor. Bildirilen tüm advers olaylar hafif ila orta şiddette olup, ciddi advers olay veya tedaviyi bırakma durumu yaşanmadı.
GSK, WVE-006 için münhasır küresel lisansa sahip olup, Wave RestorAATion-2 çalışmasını tamamladıktan sonra geliştirme ve ticarileştirme sorumlulukları GSK’ya devredilecek. Wave, 525 milyon dolara kadar dönüm noktası ödemeleri ve net satışlar üzerinden kademeli telif ücretleri alma hakkına sahip.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.
